写于 2018-12-06 02:20:05| 凯发k8下载| 财政

伦敦(路透社) - 欧洲监管机构建议批准西方世界的第一种基因治疗药物 - 在之前三次拒绝它之后 - 在新型医疗技术方面取得了重大进展

自首次采用突破性方法修复缺陷基因以来,已有20多年的历史,科学家和制药公司仍在努力在实践中应用基因治疗

周五欧洲药品管理局(EMA)的决定是药物制造商,荷兰小型生物技术公司uniQure的胜利,也是超稀有遗传疾病脂蛋白脂酶缺乏症(LPLD)患者的潜在生命线

然而,对于上一家上市公司Amsterdam Molecular Therapeutics(AMT)的投资者来说,为时已晚

在早些时候对其Glybera药物的拒绝之后,AMT在4月份由新创建的uniQure私有化,因为它无法再在公开市场上融资

患有LPLD的患者无法处理血浆中的脂肪颗粒,并且害怕吃正常的膳食,因为它可能导致胰腺的急性炎症

这种疾病 - 估计影响不超过百万分之一或两个人 - 可导致急性胰腺炎和死亡

获得Glybera批准证明特别具有挑战性,因为该公司只能在临床试验中对27名患者进行测试,因为这种情况很罕见

这个薄弱的证据基础使欧洲机构不愿意最初批准这种药物

但总部位于伦敦的监管机构表示,现在已经接受了足够的好处,可以为受影响最严重的患者开绿灯,理由是那些接受一次性治疗的人继续被跟踪

“这项批准释放了基因疗法的潜力,因为它是EMA或FDA(美国食品和药物管理局)首次进行基因治疗,”uniQure的首席执行官Jorn Aldag在接受采访时说

“人们一直怀疑监管机构是否会接受他们现在所做的这个概念

”通过用一份工作副本替换有缺陷的基因来治疗疾病的想法在1990年凭借世界上第一个基因治疗的成功得到了证实

针对罕见病症的临床试验称为严重联合免疫缺陷(SCID)

患有SCID的人 - 也被称为“泡沫男孩病” - 无法应对感染,通常在童年时死亡

1999年,一名亚利桑那州少年在一项基因治疗实验中死亡,两名患有SCID的法国男孩在2002年患上了白血病,该领域遭遇了重大挫折

在中国,深圳SiBiono GeneTech在2003年获得了头颈癌基因治疗药物的批准但直到现在在欧洲或美国还没有批准任何产品

最近,一些大型制药公司也在探索基因治疗

例如,葛兰素史克公司(GlaxoSmithKline)于2010年与意大利研究人员签署了一项协议,旨在开发SCID疗法

EMA人用药品委员会代理主席托马斯萨尔蒙森说,评估Glybera并不容易,专家们已经决定只建议那些最需要治疗的患者

“我们确定的评估Glybera的益处和风险的方法受到极端罕见的病症以及与提供的数据相关的不确定性的挑战,”他说

EMA的药物批准建议通常在几个月内由欧盟委员会正式批准

UniQure现在也准备在美国,加拿大和其他市场申请Glybera的监管批准

Aldag表示,现在说药物的成本还为时尚早,但价格与其他孤儿药物的价格“相当”,如Genzyme,赛诺菲和夏尔等公司

这些可能每年花费数十万美元

UniQure的最大股东是Forbion Capital Partners和Gilde Healthcare,这两家是荷兰领先的生命科学风险投资公司

由Keith Weir和David Cowell编辑