写于 2018-12-06 14:19:05| 凯发k8下载| 财政

特拉维夫(路透社) - 根据一项临时安全性审查,BrainStorm Cell Therapeutics对ALS患者进行的一项临床试验表明,其成人干细胞治疗耐受性良好,似乎是安全的,并且不存在过度风险

此外,在一些患者中检测到疾病稳定的迹象

总部位于以色列的BrainStorm正在开发NurOwn用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS),也称为Lou Gehrig病,一种影响大脑和脊髓神经细胞的进行性神经退行性疾病

“在临床研究疗效数据的早期阶段给出这一点非常罕见,但我们不能忽视这一事实,我们可以看到许多相关患者的改善,每个患者都在不同的领域,”Moshe Neuman,首席执行官生物医学研究设计,作为试验的合同研究组织,说

他告诉路透社,在一些患者中呼吸有所改善,在其他患者中则是肌肉力量,而在另一些患者中则是言语

Neuman表示,在每位患者观察了9个月后,预计最终报告将在今年年底完成

BrainStorm总裁Chaim Lebovits表示,初步结果表明,干细胞不仅有可能阻止恶化,甚至可能治愈ALS

“试验中即将到来的阶段必须证明这一点,但这些结果也再次证实了我们的信念,即我们有很大的潜力可以成功治疗多发性硬化症和帕金森症等不太严重的适应症,”他说

试验中的患者移植了来自其自身骨髓的干细胞,并用NurOwn干细胞技术进行治疗

旨在评估BrainStorm治疗安全性和初步疗效的I / II期试验正在耶路撒冷的Hadassah医疗中心进行

该公司向以色列卫生部提交了临时安全报告

“这项重要的安全性和耐受性数据令人放心,因为我们正在进行下一半试验,”Hadassah神经病学系的Dimitrios Karussis说道,他正在领导这项试验

“虽然这是一份记录该研究主要终点成果的临时安全性总结报告,但我们不能忽视在单个患者中观察到的临床疗效的一些可能的有希望的迹象

”特别是在一名患者中,耶路撒冷的Rabbi Rafael Shmuelevitz看到了显着的改善

除了肌萎缩侧索硬化症之外,Shmuelevitz还患有一种称为重症肌无力的神经肌肉疾病,作为一名富有同情心的患者被接受并且给予的剂量高于其他患者

在给BrainStorm的一封信中,路透社获得了一份副本,拉比说这种治疗使他“从深处开始,我变得像个新人

”在治疗之前,他患有不平衡,无法在没有帮助的情况下行走他说,从双方来看

“今天,在干细胞治疗后,即使没有手杖的帮助,我也能够始终如一地稳定行走

在我的声音中,也有巨大的进步,“他说

BrainStorm正在等待美国食品和药物管理局批准在马萨诸塞大学医学院和麻省总医院开始ALS试验

“接下来的步骤是探索额外的剂量和我们计划协助设计的II期安全性和初步疗效研究,”马萨诸塞州综合医院神经科主任Merit Cudkowicz说

根据ALS协会的统计,美国每年有5,600人被诊断患有这种疾病,严重致残英国物理学家斯蒂芬霍金

美国食品和药物管理局去年授予NurOwn孤儿药物称号,该药物通过提供经济奖励来鼓励开发罕见疾病的治疗方法

Tova Cohen的报道;由Maureen Bavdek编辑